تولید داروی ایرانی بیماری کلیه پلی کیستیک

 رضا مقدس علی، عضو هیئت علمی پژوهشکده سلول‌های بنیادی پژوهشگاه رویان و مجری طرح «درمان بیماری کلیه پلی کیستیک با سلول بنیادی» به مهر گفت: بیماری کلیه پلی کیستیک یا اختصاراً PKD یک بیماری ژنتیکی کلیه است که در آن در دو کلیه به تدریج کیست‌های متعددی ایجاد و منجر به نارسایی کلیوی می‌شوند.

وی با بیان اینکه در صدد هستیم در قالب پروژه‌ای، دارویی برای درمان این بیماری ژنتیکی و ارثی پیشنهاد و طراحی کنیم، بیان کرد: در این بیماری به دلیل جهش ژنتیکی، کلیه‌ها کیست ایجاد می‌کنند و دچار نارسایی کلیه می‌شوند از این رو لازم است که جلوی این کیست‌ها را بگیریم.

وی گفت: امیدوار هستیم تا سه سال آینده بتوانیم این دارو را در مرحله آزمایشگاهی طراحی کنیم و سپس در مدل‌های حیوانی آزمایش کنیم.

عضو هیئت علمی پژوهشگاه رویان گفت: یکی از طرح‌های تحقیقاتی این مرکز درباره تشخیص ژنتیکی بیماران مبتلا به کلیه‌های پلی کیستیک «اتوزومال» غالب است.

وی با اشاره به هدف این مطالعه اظهار داشت: در این طرح به بررسی جهش‌های ژنتیکی این بیماری می‌پردازیم و جهش‌های تأثیرگذار و بیماری‌زا در این بیماری مورد مطالعه قرار می‌گیرند.

امکان تشخیص ژنتیکی بیماری پلی کیستیک کلیه

این محقق پژوهشگاه رویان افزود: در حال حاضر امکان تشخیص ژنتیکی این بیماری در افراد مبتلا و خانواده‌های آنها در پژوهشگاه رویان فراهم شده است و ما می‌توانیم خیلی زودتر از اینکه این افراد علائم بالینی بیماری را بروز دهند آنها را شناسایی و تحت مراقبت قرار دهیم.

وی ادامه داد: در این صورت افراد سالم خانواده از نگرانی در می‌آیند که دیگر به این بیماری مبتلا نخواهند شد و افرادی که مبتلا هستند زودتر تحت مراقبت قرار می‌گیرند و دیرتر به سمت انتهای بیماری می‌روند.

مقدس علی با اشاره به دیگر هدف این طرح بیان کرد: زوج‌هایی که قصد بچه‌دار شدن دارند و ژن این بیماری در خانواده‌شان وجود دارد می‌توانند برای مطمئن شدن از داشتن جنین سالم، این آزمایش را انجام دهند.

به گفته وی، البته از سوی دیگر می‌توانیم با این آزمایش تشخیص دهیم که برای پیوند کلیه بین فرد مبتلا و یکی از اعضای خانواده آن، کلیه فرد دهنده سالم است یا خیر. در اصل این آزمایشگاه ژنتیکی نشان می‌دهد که کلیه برای پیوند سالم است و در آینده کیست تولید نمی‌کند.

مقدس علی افزود: این آزمایش در کشورهای دیگر با قیمت بالایی انجام می‌گیرد و انجام آن برای ایرانی‌ها زمان و هزینه زیادی می‌خواهد. اکنون ما آمادگی داریم که این آزمایشات را با هزینه کمتری به صورت قطعی انجام دهیم.

مجری طرح تحقیقاتی با بیان اینکه این بیماری در بین خانواده‌های مبتلا شیوع بالایی دارد گفت: آمار دقیقی از مبتلایان به این بیماری در کشور وجود ندارد ولی به نظر می‌رسد که حدود 120 تا 150 هزار نفر یا خانواده در ایران در گیر این بیماری باشند.

عضو هیئت علمی پژوهشگاه رویان تصریح کرد: ما هر چه بتوانیم زودتر این بیماری را تشخیص بدهیم بهتر می‌توانیم با داروها و مراقبت‌ها از پیشرفت سریع بیماری جلوگیری کنیم.

وی با بیان اینکه علائم بالینی چنین بیماری بیشتر در دهه دو و سوم به بعد خود را نشان می‌دهد، گفت: با این آزمایش می‌توانیم در سنین پایین بیماری را تشخیص قطعی بدهیم.

تعویق دیالیز با تشخیص به موقع

وی گفت: با تشخیص ژنتیکی زودهنگام این بیماری می‌توان از طریق کنترل تغذیه، فشار خون و استفاده از داروها از پیشرفت سریع بیماری جلوگیری کرد و در نهایت دیالیز و پیوند کلیه را چندین سال به تعویق انداخت.

عضو هیئت علمی پژوهشگاه رویان تاکید داشت: در اروپا، آمریکا و کشورهای پیشرفته این آزمایش انجام می‌شود؛ برای این بیماری درمان قطعی وجود ندارد ولی با مراقبت‌های پیشگیرانه می‌توان آن را مدیریت کرد.

وی با بیان اینکه تحقیقات در زمینه تشخیص ژنتیکی این بیماری از ٣ سال پیش آغاز شده است، گفت: اکنون آمادگی داریم این آزمایش را انجام دهیم و تا پایان سال ١٣٩٨به صورت عمومی ارائه خدمات داشته باشیم.

مقدس علی تاکید کرد: اجرای این پروژه‌های تحقیقاتی نیاز به بودجه دارد و ضروری است که سیستم‌های درگیر و مرتبط با این موضوعات تکلیف خود را در این زمینه مشخص کنند که خواستار انجام تحقیقات بنیادی هستند یا خیر تا بتوانیم بسیاری از بیماری‌ها را با سلول‌های بنیادی بهبود ببخشیم.

این محقق با بیان اینکه در حال حاضر کارآزمایی‌های بالینی ما متوقف شده است، بیان کرد: هزینه سلولی این طرح‌ها زیاد است و به همین دلیل این پروژه‌ها متوقف شده است.