محافظ جدید قلب از راه می رسد!

در مقاله خود که در مجله Science منتشر شده است، این گروه استفاده از سیستم ویرایش ژن را برای اصلاح دو پایه در ژنوم موش برای جلوگیری از بیش فعال سازی پروتئینی که می تواند منجر به بیماری قلبی شود، توصیف می کند.

تحقیقات قبلی نشان داده است که برخی از افراد دارای یک نوع ژن هستند که آنها را مستعد بیش فعال شدن پروتئینی به نام CaMKII delta (رویدادی به نام ایسکمی خونرسانی مجدد) در مراحل بعدی زندگی می کند. چنین بیش فعالی می تواند منجر به ضربان قلب نامنظم و گاهی اوقات نارسایی قلبی شود. در چنین مواردی، عضله و بافت قلب می‌تواند آسیب ببیند و بیمار را بکشد یا توده عضله قلبی کمتری برای او باقی بگذارد. در این تلاش جدید، محققان از ویرایش ژن برای تعویض اجزای ژن در پس شروع بیش فعال سازی و جایگزینی آنها با پایه های ژنی از اهداکننده ای که این نوع را ندارد، استفاده کردند.

محققان استفاده از سیستم ویرایش ژن CRISPR-Cas9 را برای مبادله پایه های ژنی، با استفاده از آنچه به عنوان “قلم ریزش با نوک ریز” در مدل موش توصیف می کنند، انتخاب کردند. آنها در کار خود دو آزمایش انجام دادند. در مرحله اول، آنها انواع مختلف موش ها را قبل از یک رویداد بیش فعال سازی مبادله کردند تا ببینند آیا می تواند از وقوع چنین رویدادهایی جلوگیری کند یا خیر. در مرحله دوم، آنها پس از یک رویداد، تعویض را انجام دادند تا ببینند آیا انجام این کار ممکن است به بهبود قلب کمک کند یا خیر.

آنها دریافتند که آزمایش اول شانس یک رویداد بیش فعالی را تقریباً به صفر کاهش داد و آزمایش دوم منجر به بهبود بهبود و بهبودی بهتر و در نتیجه آسیب دائمی کمتری شد.

محققان همچنین همان نوع ویرایش را بر روی ژن‌های انسانی در سلول‌های بنیادی در ظرف پتری انجام دادند و دریافتند که به نظر می‌رسد فرآیند ویرایش مانند سلول‌های موش عمل می‌کند. کار بیشتری مورد نیاز است، زیرا ویرایش ژن هنوز در مراحل ابتدایی است و CRISPR-Cas9 همیشه ویرایش‌ها را به اندازه‌ای که برای استفاده در بیماران انسانی لازم است، انجام نمی‌دهد.